”Det är två genterapier som har visat sig vara väldigt effektiva”, säger Ole Suhr, professor vid Umeå universitet.
I början av året berättade VK att tidskriften Science utsett en läkemedelsbehandling som bromsar Skelleftesjukan till en av 2018 års tio största vetenskapliga nyheter i världen.
Det aktuella läkemedlet - Onpattro - är en av de två genterapier mot Skelleftesjukan som nu rekommenderas av Rådet för nya terapier, NT-rådet, en expertgrupp med representanter för Sveriges regioner.
Det andra nya läkemedlet som NT-rådet rekommenderar heter Tegsedi.
– De har olika verksamma substanser, men resultatet är det samma, förklarar professor Ole Suhr.
– Det är två genterapier som har visat sig vara väldigt effektiva och som kan få sjukdomen att stanna av. Det är ett stort framsteg, fortsätter han.
Skelleftesjukan är en dödlig och ärftlig sjukdom.
NT-rådets rekommendationer innebär att patienter i första hand ska behandlas med de konventionella bromsläkemedlen Vyndaqel eller diflunsial. Den nya genterapin Tegsedi rekommenderar NT-rådet till patienter som blivit sämre, trots bromsmedicin.
Rådet rekommenderar landets regioner att avstå från Onpattro av kostnadsskäl, men den kan användas om Tegsedi ger allvarliga biverkningar.
Dyrare läkemedel ett problem
Tre av fyra patienter med Skelleftesjukan i Sverige finns i Västerbotten och Norrbotten. De båda nya läkemedlen som NT-rådet rekommenderar är mycket dyra och i Region Västerbotten råder stor tveksamhet om hur regionerna själva ska kunna bära kostnaderna.
– Det är fantastiskt att läkemedel utvecklas och att det kommer nya som blir bättre och bättre. Vi ansvarar för att patienter ska få verkningsfulla läkemedel. Sedan blir det ett problem att läkemedel blir dyrare och dyrare som i det här fallet, men vi jobbar för att hitta en lösning, säger Brita Winsa, hälso- och sjukvårdsdirektör i Region Västerbotten.
Brita Winsa säger att kostnaderna för vissa läkemedel finansieras solidariskt av landets alla regioner.
– Det skulle kunna vara en av lösningarna, men vi är intresserade av mer långsiktiga lösningar, säger Brita Winsa till VK.
Därför förs diskussioner med SKL, Sveriges kommuner och landsting, om hur en ny finansieringsmodell skulle kunna se ut.
– Det är en utmaning för hela landet. I det här fallet gäller det Skelleftesjukan, men det finns andra behandlingar och mediciner som är extremt dyra, och fler är på väg in.
Den årliga kostnaden för att behandla en patient med Tegsedi uppskattas till 3,1 miljoner kronor.
Anders Bergström, Region Norrbotten, ledamot i NT-rådet, uppger att "en handfull" patienter i Sverige kommer att påbörja behandling redan i höst.
– Vad som händer under 2020 och framåt är svårare att sia om. Det beror på hur väl sjukdomen hejdas av förstahandsmedlet Vyndaqel och andrahandsmedlet diflunisal.
Anders Wynne/Västerbottens-Kuriren