Lyckade studier har hittills gjorts vid Norrlands universitetssjukhus och vid andra sjukhus i Europa där liknade sjukdomar förekommer.
Det handlar om genterapi då sjukdomens utveckling kan bromsas eller rent av stoppas helt.
Skelleftesjukan innebär att äggviteämnet transthyretin bildar ett annat ämne som lagras i organen och ger obotliga skador.
Patienter har nu provat ett läkemedel som utvecklas i Boston, USA. Deras halter av transthyretin i blodet har minskat radikalt, i vissa fall så mycket som 80 procent.
Med en så god effekt kanske sjukdomsutvecklingen kan stoppas helt, skriver Umeå universitet i ett pressmeddelande.
Medicinen ska nu testas vidare.